Nadzieja dla chorych na dystrofię mięśniową

Po raz pierwszy udało się dzięki przeszczepowi mięśniowych komórek macierzystych poprawić stan zdrowia myszy z dystrofią mięśniową.

Podane z zewnątrz komórki odbudowały zniszczone przez chorobę mięśnie i odnowiły pulę komórek satelitowych towarzyszących mięśniom i regenerujących je w razie kolejnych urazów.

Tego przełomowego doświadczenia dokonali naukowcy z Joslin Diabetes Center, a opisano je na łamach prestiżowego pisma „Cell”.

- Jestem bardzo podekscytowana naszym nowym odkryciem. (...) Nasze badania otwierają nową drogę terapii chorób mięśni przy pomocy komórek macierzystych - mówi doktor Amy Wagers, główna autorka pracy.

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a to najpowszechniejsza forma dystrofii. Charakteryzuje się przewlekłym uszkodzeniem i w rezultacie zanikiem mięśni. Przyczyną choroby jest mutacja w genie białka strukturalnego mięśni – dystrofiny. Niestety na dzień dzisiejszy nie ma skutecznych metod leczenia dystrofii.

Naukowcy wykazali w swojej najnowszej pracy, że mięśniowe komórki macierzyste można odróżnić od innych rodzajów komórek towarzyszących dorosłym mięśniom przy użyciu specyficznych znaczników białek występujących na ich powierzchni.

- Po wstrzyknięciu zdrowych komórek macierzystych do mięśni myszy chorych na dystrofię obserwowaliśmy ich różnicowanie w komórki tworzące w miejsce uszkodzonych mięśni nowe włókna mięśniowe, co przywracało mięśniom możliwość kurczenia się - opowiada Wagers. - Jednocześnie transplantacja zdrowych komórek macierzystych prowadziła do odnowienia się nieprawidłowych, chorych komórek macierzystych towarzyszących mięśniom i stanowiących pulę komórek 'naprawczych' w razie kolejnych urazów - dodaje badaczka.

Doktor Wager podkreśla, że teraz planuje przeprowadzenie kolejnych badań ścieżek sygnałowych, które regulują funkcjonowanie mięśniowych komórek macierzystych, co może pomóc wzmocnić ich potencjał regeneracyjny przy pomocy leków lub modyfikacji genetycznych. Następnym etapem badań będzie zbadanie możliwości tych komórek w regeneracji ludzkich mięśni.