Terapia genowa przywróciła wzrok

Jak informuje "New England Journal of Medicine", naukowcom po raz pierwszy udało się z powodzeniem zastosować terapię genową u chorych cierpiących na tzw. wrodzoną ślepotę Lebera.

Ślepota Lebera objawia się już w niemowlęctwie. Polega ona na uszkodzeniu genu produkującego białko, które jest niezbędne do prawidłowego funkcjonowania siatkówki oka. Prowadzi to do stopniowej, niemal całkowitej utraty wzroku.

Badacze z Uniwersytetu Pensylwanii i University College London uważają, że ich osiągnięcie jest prawdziwym przełomem w okulistyce. Sześciu pacjentom wstrzyknięto pod warstwę siatkówki oka miliony kopii prawidłowo działającego genu. Ponieważ nie było wiadomo jakie mogą być skutki tego zabiegu, wykonano go tylko na jednym oku pacjenta. Jednak metoda okazała się skuteczna. Cztery z sześciu osób biorących udział w eksperymencie częściowo odzyskały wzrok.

- Jestem już w stanie normalnie funkcjonować, nawet gdy na dworze zapada zmrok - mówi 18-letni Brytyjczyk Steve Howarth, jedna z osób, które przeszły pionierską operację.

Naukowcy planują dalsze zabiegi, by sprawdzić, czy u innych pacjentów będą równie skuteczne. Jeśli tak, to będą się starali zastosować tą metodę do leczenia innych przyczyn ślepoty.