Co z lekiem na achondroplazję? Rzeczniczka Praw Dziecka pyta resort zdrowia
Polskie dzieci chorujące na tę rzadką chorobę genetyczną muszą mieć szansę funkcjonować na takim samym poziomie, jak ich rówieśnicy z innych krajów Europy – podkreśla Monika Horna-Cieślak i pyta Ministerstwo Zdrowia o stan prac nad zapewnieniem im dostępu do leku.
Wniosek o refundację
Na problem braku refundacji leku dla dzieci zmagających się z achondroplazją zwracała uwagę Rzeczniczka w pismach do MZ, a także podczas spotkania, jakie odbyło się w resorcie w połowie kwietnia. W tej sprawie również zaapelowała, wraz z Rzecznikiem Praw Pacjenta, do producenta leku, by złożył wniosek o refundację.
Ta ostatnia kwestia ma kluczowe znaczenie, bo w Polsce wszczęcie postępowania o objęcie refundacją systemową danego leku może nastąpić wyłącznie na skutek złożenia stosownego wniosku przez producenta do ministra zdrowia.
Achondroplazja
Achondroplazja to rzadka choroba genetyczna objawiająca się m.in. niskorosłością. W Polsce choruje na nią ok. 560 dzieci. Do RPD i RPP trafiły setki zgłoszeń od chorych, ich rodziców i bliskich. Wskazują na problem związany z brakiem dostępu do innowacyjnej terapii substancją o nazwie wosorytyd.
Podkreślają, że w kraju obecnie nie jest refundowana żadna technologia lekowa w leczeniu achondroplazji. Możliwe jest tylko wykonanie refundowanego zabiegu operacyjnego rozciągania kości promieniowej/łokciowej, udowej, piszczelowej/strzałkowej. Wiąże się on jednak z możliwymi powikłaniami, bólem i okresowym wykluczeniem z życia społecznego. I tylko w niewielkim stopniu łagodzą niektóre skutki achondroplazji.
Co więcej, dzieci z achondroplazją są szczególnie narażone na występowanie zaburzeń psychicznych, doświadczają stygmatyzacji i odrzucenia ze strony grupy rówieśniczej.
Tymczasem w 2021 r. Europejska Agencja Leków zatwierdziła nowoczesną i skuteczną terapię w leczeniu achondroplazji. Również zdaniem polskich ekspertów zajmujących się leczeniem niskorosłości u dzieci, zastosowanie wosorytydu jest jedyną skuteczną metodą, a ze względu na poważny charakter choroby wdrożenie terapii nie może być odwlekane.
- Każde dziecko, bez względu na wiek, płeć, narodowość czy stopień zaawansowania choroby, powinno mieć realny dostęp do świadczeń medycznych – przekonuje Monika Horna-Cieślak.
Komentarze
brak komentarzy
Polecamy
- PFRON wesprze organizacje pomagające powodzianom
- Już jest! Nowy numer „Integracji” w całości poświęcony komfortkom (PDF podstawowy i PDF dostępny)
- Instytut Wzornictwa Przemysłowego już po raz 31. organizuje Konkurs Dobry Wzór!
- Świadczenie wspierające. Zespoły najczęściej przyznają między 95 a 100 punktów
Co nowego
- Wniosek o świadczenie interwencyjne przez internet, w placówce ZUS lub punkcie mobilnym
- (Nie)widoczność Potrzeb – ale nie możecie, czy nie chcecie zobaczyć?
- „Nie gadaj, tylko się zbadaj!” – PZU zachęca do profilaktyki onkologicznej
- PFRON wesprze organizacje pomagające powodzianom
- Polska myśl technologiczna zmienia świat
Dodaj komentarz