Nowa lista leków refundowanych

Od 1 kwietnia zacznie obowiązywać nowa lista leków refundowanych. Wśród znajdujących się na niej 33 nowych terapii jest cząsteczka efgartigimod alfa, czyli innowacyjna terapia dla pacjentów z miastenią. To nowoczesna, bardzo skuteczna terapia, bo wycelowana w przyczynę powstawania tej najczęstszej z rzadkich chorób nerwowo-mięśniowych.

Efgartigimod będzie refundowany w ramach pierwszego programu lekowego dedykowanemu chorym na miastenię. Program ten pozwoli na kompleksowe leczenie miastenii, ponieważ w jego ramach refundowany będzie także rytuksymab, a w ramach postępowania standardowego – mykofenolan mofetylu. Ta decyzja to wynik bardzo dobrego dialogu pomiędzy Ministerstwem Zdrowia a środowiskiem neurologów i wieloma organizacjami pacjentów.

Miastenia

Miastenia jest nabytą chorobą o podłożu autoimmununologicznym, objawiającą się nadmierną męczliwością mięśni. Polega ona na występowaniu przejściowego niedowładu różnych grup mięśniowych, co w różnym stopniu utrudnia lub wręcz uniemożliwia osobie chorej codzienne, samodzielne funkcjonowanie. Objawy choroby spowodowane są atakiem patogennych autoprzeciwciał na złącza nerwowo-mięśniowe (u ponad 85% chorych są to przeciwciała przeciwko receptorowi acetylocholiny). Miastenia może pojawić się w dowolnym wieku – od wczesnego dzieciństwa po późną starość, choć szczyt zapadalności obserwowany jest u kobiet pomiędzy 20 a 29 rokiem życia. Następnie zachorowalność zwiększa się znacznie u osób powyżej 60 roku życia (wyraźniej u mężczyzn). Dla większości pacjentów jest to choroba przewlekła, wymagająca leczenia przez całe życie.

- Zazwyczaj miastenia zaczyna się od objawów ocznych: podwójnego widzenia lub opadania powieki, a czasem obu powiek. Następnie mogą dołączyć się zaburzenia mowy, gryzienia, połykania, osłabienie mięśni twarzy, a także mięśni kończyn górnych i dolnych. Infekcje, stres, duży wysiłek fizyczny mogą nasilać objawy. Uogólniona postać miastenii powoduje również osłabienie mięśni oddechowych, zagrażające niewydolnością oddechową, która występuje w przełomie miastenicznym. Zaburzenia wentylacji o różnym nasileniu występują stale u zdecydowanej większości pacjentów i mają negatywny wpływ na jakość życia. U połowy pacjentów z miastenią występują również depresyjne zaburzenia nastroju, które potęgują, towarzyszące miastenii, poczucie zmęczenia – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

- Dla nas, miasteników często nie lada wyzwaniem są proste, banalne czynności dnia codziennego, takie jak zapięcie guzików, umycie zębów, uczesanie się, pisanie na klawiaturze, wejście do wanny, czy podniesienie się z krzesła. Mamy duże trudności z wchodzeniem po schodach, prowadzeniem samochodu, jedzeniem. Do tego dochodzi przewlekły ból, który odbiera siły, witalność i chęć do czegokolwiek. Nasz stan może pogorszyć się nagle – trudno jest nam planować kolejne dni, bo nigdy nie wiemy, czy będziemy w stanie zrealizować te plany. Dlatego bardzo cieszymy się z tego, że pacjenci z miastenią, którzy tego potrzebują, będą mieli dostęp do nowego, efektywnego leczenia – mówi Anna Wolska, prezes Stowarzyszenia Osób Dotkniętych Chorobami Nerwowo-Mięśniowymi „Kameleon”.

Lek biologiczny

- Efgartigimod alfa to lek biologiczny, czyli białko będące przeciwciałem, którego zadaniem jest osłabienie patomechanizmu choroby poprzez eliminację patogennych przeciwciał blokujących receptory w zlaczu nerwowo-miesniowymi. Choć u niektórych pacjentów występuje samoistna remisja choroby, a u innych skuteczne okazują się leki objawowe, to istnieje grupa pacjentów, u których nie udaje się kontrolować choroby za pomocą tych leków. Mamy takich pacjentów, u których wyczerpaliśmy wszystkie możliwe, dostępne dotychczas metody leczenia miastenii, a wciąż nie osiągnęliśmy zadawalającej poprawy ich stanu. Dlatego jako środowisko neurologów zabiegaliśmy o to, aby dla pacjentów z ciężką, seropozytywną miastenią był dostępny efgartigimod alfa. Bardzo się cieszymy z ogłoszonej przez Ministerstwo Zdrowia refundacji tego leku, bo dzięki temu będziemy mogli leczyć naszych pacjentów w sposób skuteczny i nowoczesny, zgodny z najnowszą wiedzą medyczną. To wspaniała wiadomość dla nas wszystkich – lekarzy, pacjentów i ich opiekunów – podkreśla prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak.

- Efgartigimod jest jedną z ośmiu terapii chorób rzadkich, które zostały wprowadzone do refundacji od kwietnia 2024 toku. Widzimy, że Ministerstwo Zdrowia kontynuuje plan wprowadzania korzystnych zmian, poprawiających sytuację osób z chorobami rzadkimi z Polsce. Bardzo za to dziękujemy, bo nowe refundacje z pewnością wpłyną na jakość życia tych chorych oraz ich rodzin. A poprawa jakości i warunków życia osób z rzadkimi chorobami nerwowo-mięśniowymi to jeden z kluczowych celów działania naszej organizacji – komentuje Katarzyna Kozłowska z Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Chorób Nerwowo-Mięśniowych.

- Jesteśmy wdzięczni Ministerstwu Zdrowia za zrozumienie dla naszych potrzeb i utworzenie kompleksowego programu lekowego dla osób dotkniętych miastenią. Dostęp do nowoczesnego, skutecznego leczenia daje szansę na odzyskanie kontroli nad chorobą szczególnie dla chorych z najcięższa postacią, na cieszenie się życiem, realizowanie swoich planów osobistych i rodzinnych oraz na pracę zawodową. Przepełnia nas szczęście, bo widzimy, że działania i wysiłki naszego stowarzyszenia niewątpliwie zostały zauważone i przyczyniły się do podjęcia tak ważnej decyzji. Ważnej nie tylko dla nas, pacjentów i naszych rodzin, ale też dla całego społeczeństwa – mówi Sylwia Łukomska ze Stowarzyszenia „Miastenia Gravis FACE to FACE”, pomysłodawczyni i organizatorka unikalnej wystawy składającej się ze zdjęć i historii osób żyjących z miastenią, obrazującej też objawy tej choroby. Wystawa ta była prezentowana w kilku lokalizacjach w Polsce oraz została przedstawiona członkom koalicji europejskiej #AllUnitedForMG podczas wizyty w Parlamencie Europejskim.

Nowa lista leków refundowanych

- Nowa lista refundacyjna oraz zapowiedź wprowadzenia programu lekowego dedykowanego leczeniu miastenii i refundacji efgartigimodu przyjęliśmy z wielką radością. Przez wiele miesięcy nasze stowarzyszenie apelowało o dostęp do leczenia przyczynowego. Mówiliśmy o konieczności zapewnienia pacjentom z miastenią nowoczesnych leków podczas wielu konferencji i debat, pisaliśmy listy do Ministra Zdrowia i wyraziliśmy swoją opinię w ramach konsultacji społecznych prowadzonych przez AOTMiT. Dziękujemy – to długo wyczekiwany przez nas przełom i szansa na odmianę losu tych najbardziej potrzebujących pacjentów, dla których życie z miastenią do tej pory oznaczało codzienne zmaganie się z niezwykle uciążliwymi objawami oraz wyłączenie z aktywności społecznej, rodzinnej i zawodowej. Program lekowy to dla nich perspektywa powrotu do normalności – podkreśla Renata Machaczek z Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Miastenię Gravis „Gioconda”.