Niezaspokojone potrzeby chorujących na hemofilię. Środowisko pacjentów i ich bliscy apelują o zmiany

28 września odbyło się posiedzenie Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich. Podczas posiedzenia środowisko pacjentów i ekspertów nakreśliło najważniejsze postulaty dotyczące sytuacji osób chorujących na hemofilię, zwłaszcza dorosłych. Zwróciło się do decydentów z prośbą o realizację zapisów zawartych w Narodowym Programie Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne.

Posiedzenie dotyczyło opieki nad dorosłymi pacjentami z hemofilią i funkcjonowania ośrodków leczenia dla dorosłych – chodzi o to, by prowadząc leczenie dla dorosłych, zapobiegać nieodwracalnym powikłaniom choroby, skutkującym niepełnosprawnością. Aktualnie bardzo często pacjenci po przekroczeniu 18. roku życia mają poważne problemy z uzyskaniem właściwej opieki, otrzymywaniem dostaw domowych leków czy chociażby dostępu do aplikacji mobilnych, które monitorują przebieg choroby i ułatwiają pacjentom planowanie codziennych aktywności.

- Dorośli pacjenci potrzebują na pewno dwóch podstawowych rzeczy: żeby powstały ośrodki kompleksowej opieki, żebyśmy my pediatrzy mogli przekazywać nasze doświadczenia z 18-letniej współpracy z pacjentami. Trzeba powiedzieć, że przez to, że jest prowadzone właściwie leczenie profilaktyczne, jest indywidualizacja leczenia, pacjenci najczęściej nie mają żadnych zmian stawowych i artropatii. Druga rzecz: pacjenci potrzebują dostaw domowych leków – mówił podczas spotkania prof. Paweł Łaguna, specjalista w dziedzinie pediatrii, onkologii i hematologii dziecięcej z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

- Jeżeli pacjenci nie mają czynnika, nie mają dostaw domowych, to po prostu mają krwawienia, bardzo bolesne wylewy do stawów. Postępuje proces artropatii hemofilowej, czyli niszczenia stawów. Jeżeli pacjenci będą odpowiednio leczeni, to będą studiować, pracować. Jeśli nie, czeka ich inwalidztwo – dodał prof. Paweł Łaguna.

Kompleksowa opieka i leczenie młodego chorego sprawia, że jego późniejsze życie jest pozbawione znamion choroby. Chory będący pod stałą opieką i mający zapewnioną ciągłość profilaktyki oraz dostęp do lekarza rozwija się i żyje jak jego zdrowi rówieśnicy. Miałem wielokrotnie telefon od doktora kwalifikującego, który mówi: „Proszę pana, ale pacjent chyba nie ma hemofilii, bo nie ma żadnych zmian stawowych”. Czyli mamy dobrą opiekę pediatryczną od strony zaburzeń układu krzepnięcia u tych pacjentów. My, pediatrzy, chcielibyśmy, aby to dobre leczenie było kontynuowane po 18. roku życia – podsumował wypowiedź prof. Paweł Łaguna.

Wejście w dorosłość zmienia rzeczywistość chorych

Rzeczywistość chorego na hemofilię, który przechodzi pod opiekę placówki dla dorosłych, drastycznie się zmienia. Dotychczas miał zapewnioną opiekę w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne i był objęty programem „Profilaktyka i terapia krwawień u dzieci z hemofilią A i B”, który zapewniał dostawę leków do domu, personalizowaną profilaktykę czy specjalistyczny serwis pielęgniarski. To wszystko zmienia się po osiągnieciu pełnoletności, bo brak jest ośrodków kompleksowej opieki dla dorosłych; kończy się również program profilaktyki dla dzieci ze wszystkimi jego benefitami.

- Większość ośrodków leczenia dla dorosłych z hemofilią nie funkcjonuje prawidłowo. Zdarza się, że chorzy po 18. roku życia mają poważne problemy z zapisaniem się do poradni leczenia chorych na hemofilię i uzyskaniem opieki. Hemofilia jest chorobą, która znakomicie poddaje się leczeniu, ale konsekwencje braku odpowiedniego leczenia są bardzo poważne i mogą zagrozić życiu i zdrowiu chorych. Nie chcemy, aby dochodziło do takich sytuacji, o których czasami słyszymy, że pediatra podejmuje się leczenia dorosłego z hemofilią, bo brakuje lekarzy i ośrodków zajmujących się leczeniem dorosłych. Aby jednak mogły powstać ośrodki kompleksowej opieki dla dorosłych, muszą nastąpić zmiany, muszą zostać urealnione wyceny Ambulatoryjnej Opieki Specjalistycznej dla chorych na hemofilię – mówi prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię Bogdan Gajewski.

Rodzice boją się o zdrowie swoich dzieci

Perspektywa niekorzystnych zmian w leczeniu z chwilą osiągnięcia dorosłości jest niepokojąca również dla najbliższych chorego. Najbardziej obawiają się oni zaprzepaszczenia efektów obecnego leczenia, które ich dzieci miały do tej pory zapewnione. Rodzice obawiają się negatywnych skutków wynikających ze zmiany w leczeniu hemofilii wraz z przejściem do kategorii dorosłych.

- Po przejściu na stronę dorosłą zaobserwowaliśmy brak kompleksowych ośrodków, do których moglibyśmy się udać w razie potrzeby. Nie mamy też dostaw domowych – mówi mama nastolatka chorującego na hemofilię, Beata Holonko. 

Samo przejście w dorosłość jest momentem, w którym młodzi ludzie mierzą się z nowymi wyzwaniami. Wyprowadzka z domu, rozpoczęcie studiów, życie w innym miejscu niż dotąd – to już wiąże się ze stresem. Zmiana lekarza, rehabilitanta, długie kolejki do lekarza, brak spersonalizowanej opieki mogą skutecznie utrudniać rozwój młodego człowieka i zaprzepaścić efekty dotychczasowego leczenia.

Decydenci reagują na potrzeby środowiska chorych

Podczas spotkania przedstawiciele środowiska eksperckiego i decydenci uważnie wsłuchiwali się w głos pacjentów i ekspertów medycznych. W spotkaniu uczestniczyła Dominika Janiszewska-Kajka, zastępca dyrektora Departamentu Lecznictwa Ministerstwa Zdrowia, dr Małgorzata Lorek – dyrektor Narodowego Centrum Krwi, a także posłanka Barbara Dziuk, która podkreślała zobowiązanie decydentów do wsparcia chorych, które umożliwi im normalne funkcjonowanie w dorosłym życiu. Równocześnie zadeklarowała wspieranie pacjentów i nagłaśnianie dyskusji na temat leczenia hemofilii.

Przedstawiciele organizacji pacjenckich, pacjenci oraz ich rodziny doceniają możliwość udziału w rozmowach z decydentami. Deklaracje przedstawicieli Ministerstwa Zdrowia i Narodowego Centrum Krwi co do urealnienia wyceny świadczeń w leczeniu chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne, a także wprowadzenia stanowiska sekretarki medycznej wspierającej lekarza, cieszą środowisko chorych i ich rodzin. Podczas spotkania zadeklarowano również wsparcie w zakresie dostaw leków do domów dla osób ciężko chorych. Oczekiwane zmiany mają być wprowadzone na początku 2022 roku.