Czy po raz pierwszy chory na mukowiscydozę otrzyma leki ratujące życie?

Czy Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych po raz pierwszy zostanie uruchomiony w przypadku chorego na mukowiscydozę, by uratować jego życie? Innowacyjna i bardzo droga terapia lekami Kalydeco i Kaftrio jest jedyną szansą dla chorych na mukowiscydozę w Polsce, którzy czekają na ich refundację.

W świetle nowych zapisów to konsultant wojewódzki na zlecenie lekarza w szpitalu zobowiązany jest do rozpatrzenia wniosku o Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych. Jak potoczy się historia chorego, który oczekuje na decyzję i czy pacjenci w Polsce muszą żegnać się z życiem w wieku 24 lat? Co w tej kwestii mówią autorytety w dziedzinie mukowiscydozy?

Chorzy ratują chorych, czyli przyjaźń czyni cuda

Pacjent leczony w gdańskim szpitalu oczekuje na Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych. To mechanizm finansowania leków w sytuacjach, w których możliwe jest wydłużenie życia pacjenta lub znacząca poprawa jego zdrowia i wykorzystane zostały dostępne refundowane technologie lekowe. Od  26 listopada 2020 r. o dostępie do terapii decyduje konsultant wojewódzki, a nie Ministerstwo Zdrowia.

Wniosek o dostęp do terapii ratującej życie jest obecnie w procesie  składania. Zanim jednak do tego doszło, zadziałała bezgraniczna przyjaźń i oddanie. Gosia Drzewoszewska-Krupowicz i Krzysztof Talaśka chorują na mukowiscydozę, a poznali się na turnusie rehabilitacyjnym w czasach, kiedy nie było wiedzy o tym, że  osoby z tą chorobą nie powinny przebywać blisko siebie, ze względu na ryzyko zakażeń krzyżowych. Umierający przyjaciel z dzieciństwa nie wiedział o nowoczesnym leczeniu i kiedy znalazł się w szpitalu z wydolnością płuc na poziomie zaledwie 10 procent, pojawiła się przyjaciółka. Gosia, chorująca od 35 lat, poinformowała żonę pacjenta o nowoczesnym leczeniu, a następnie o procedurze RDTL i przekonała do walki o oddech chorego. Na leki liczy nie tylko sam pacjent, ale rodzina i całe środowisko chorych bo to oznacza światełko w tunelu dla innych pacjentów.

Najważniejsze filary

W raporcie „Opieka nad chorymi na mukowiscydozę w Polsce” stworzonym pod auspicjami Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy, pod redakcją naukową prof. dr hab. n. med. Doroty Sands, zawarte są najważniejsze postulaty środowiska ekspertów w obszarze mukowiscydozy. Wskazują na wdrożenie modelu kompleksowej, koordynowanej opieki medycznej prowadzonej przez sieć wyspecjalizowanych ośrodków. Odpowiednia infrastruktura i wielospecjalistyczny zespół powinien zapewniać kompleksowe leczenie i edukację. Ich rola powinna być rozszerzona o możliwość konsultacji dla lekarzy POZ i ośrodków regionalnych. Równie ważne jest zapewnienie dostępu do odpowiedniej liczby wyspecjalizowanych ośrodków leczniczych dla dorosłych,  zapewnienie chorym dostępu do refundacji niezbędnych technologii medycznych stosowanych w krajach europejskich i pozwalają na optymalne leczenie zgodne ze światowymi standardami. Istotne jest stworzenie możliwości prowadzenia u chorych na usług domowych, takich jak fizjoterapia oraz dożylna antybiotykoterapia.

- Nowoczesne leki zmieniają oblicze mukowiscydozy. Jak podaje CF Foundation, dzieci urodzone w latach 2015-2019 mają szansę przeżyć średnio 46 lat, co wskazuje na wielki postęp jaki dokonuje się w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą – mówi prof. dr hab. n. med. Dorota Sands, Prezes Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy. – Jako rozwijające się europejskie państwo powinno nas stać na najlepszą opiekę nad chorującymi na mukowiscydozę, która jest chorobą rzadką. Kluczem do sukcesu w leczeniu jest koordynowana opieka w sieci ośrodków, praca w wielodyscyplinarnym zespole, wzajemna izolacja chorych. Należy wzmocnić rolę opieki domowej oraz dostęp do środków spożywczych specjalnego przeznaczenia dietetycznego i optymalnych terapii lekowych. Terapie muszą być zindywidualizowane dla konkretnego genotypu choroby. Dostęp do refundacji nowoczesnych leków ma bardzo duże znaczenie, bo są to leki przyczynowe, dzięki którym możemy znacznie przedłużyć życie chorych. Wszystko jest  w rękach decydentów – dodaje.

Życie za 100 tysięcy złotych miesięcznie

Kiedy pojawiła się informacja o tym, że leki ratujące życie są dostępne w Europie, na portalach crowdfundingowych ruszyła lawina zbiórek. Według oficjalnych rejestrów, w Polsce na mukowiscydozę choruje około 1800 osób, a średnia wieku chorego wynosi 24 lata. Innowacyjne leki mogą wydłużyć życie nawet dwukrotnie. Wydawałoby się, że 1800 osób to niewiele w skali całego kraju. Nie dla rządzących i budżetu państwa. Leki trzeba przyjmować do końca życia, a na tę chwilę cena miesięcznego leczenia nie jest realna dla chorych bez pomocy ludzi dobrej woli.

Co z refundacją leków przyczynowych?

Vertex, koncern farmaceutyczny, który jest jedynym producentem leku, złożył wniosek o refundację terapii. Jaki będzie wynik postępowania, nie wiadomo, a fundusze na RDTL nie wystarczą na uratowanie wszystkich pacjentów. Obecne 3 proc. funduszy lekowych szpitali przeznaczane na procedurę nie wystarcza nawet na kontynuację terapii dla pacjentów, którzy otrzymali leki, i mowa tu o nowoczesnym leczeniu dla ogółu, nie tylko dla chorych na mukowiscydozę. To dyrektorzy szpitali, lekarze oraz konsultanci wojewódzcy muszą się mierzyć z dylematem moralnym o przeznaczeniu środków na terapię. Ale jak odmówić komuś prawa do życia?

Życie pacjentów w rękach decydentów

Dostęp do refundacji leków zależy od Ministerstwa Zdrowia. Pacjenci, żyjący z mukowiscydozą są świadomi, że bez nich umrą bardzo wcześnie. Ciągła izolacja, surowe restrykcje, garście leków połykane dzień w dzień, ciągła fizjoterapia układu oddechowego, duszności, kaszel to tylko część trudów. Psychika dorosłego człowieka nie jest w stanie poradzić sobie z takim ciężarem, a co z dziećmi? Przykładem jest rozpaczliwy apel 13-letniej Wandy Sulewskiej na jednym z portali zbiórkowych.

- Coraz trudniej będzie mi odkrztusić wydzielinę, narastać będzie duszność, nie będę miała siły wstać z łóżka. Moje płuca będą wymagać ciągłej tlenoterapii. W tym czasie wielokrotnie będę przebywać w szpitalu. Później zacznę umierać, dusząc się. Bardzo się tego boję… – mówi o swojej chorobie 13-letnia Wanda Sulewska.

Ponad milion polskich złotych rocznie, których potrzebuje na przedłużenie życia, to niewyobrażalna suma, choć dzięki zasięgom internetu możliwa do uzbierania. Czy jednak tego zasięgu wystarczy na wszystkich chorych i czy muszą być oni zdani na łaskę społeczeństwa, by móc żyć?  Organizacje pacjenckie walczą o dostęp do refundowanej terapii, by tak dramatycznych apeli o prawo do życia i walki z czasem nie było w ogóle.

- Chorych potrzebujących nowoczesnych leków jest dużo (szacuje się, że jest to ok. 2000 osób w Polsce, stąd nazwa ruchu: „2000 Powodów”). Jako ruch rodziców chorych dzieci staramy się pomagać na dwa sposoby. Walczymy o refundację innowacyjnej terapii i jednocześnie nagłaśniamy zbiórki, bo obawiamy się, że nasi pacjenci mogą nie doczekać refundacji. Jesteśmy zdeterminowani do tego żeby zrobić wszystko, by nasze dzieci mogły cieszyć się życiem jak najdłużej – mówi Anna Cisowska z ruchu „2000 Powodów”, mama chorego na mukowiscydozę dziecka.