Kiedy przełom w dostępie do leku dla chorych z wtórną postępującą postacią SM?

Siponimod – to lek, który niesie ze sobą przełom w leczeniu aktywnej postaci wtórnie postępującej stwardnienia rozsianego (SM). Terapia została zarejestrowana w tym roku, kiedy jednak będzie dostępna dla polskich pacjentów?

SM to choroba o podłożu autoimmunologicznym, która uszkadza ośrodkowy układ nerwowy. Przybiera trzy postaci: rzutowo-remisyjną, wtórnie postępującą oraz pierwotnie postępującą. Ta pierwsza charakteryzuje się rzutami i remisją choroby, co oznacza, że po rzucie objawy ustępują i nie pozostawiają lub pozostawiają niewielkie ślady. W kolejnych latach przechodzi ona w postać wtórnie postępującą (SPMS). Wtedy rzuty są coraz słabsze, ale niezależnie od nich narasta niepełnosprawność pacjenta.

- Pacjent najpierw może przejść 500 m, a po pół roku lub roku jedynie 200 czy 100 m. Może pogarszać się także sprawność rąk. Ta postać choroby determinuje stan pacjenta, niesprawność zaburza jego funkcjonowanie w życiu społecznym – mówi prof. dr hab. n. med. Krzysztof Selmaj, dyrektor Centrum Neurologii w Łodzi, kierownik Katedry Neurologii Uniwersytetu Warmińsko Mazurskiego w Olsztynie.

Na niejednoznaczność objawów towarzyszących przejściu z fazy rzutowo-remisyjnej SM do wtórnie postępującej zwraca uwagę prof. dr hab. n. med. Monika Adamczyk-Sowa, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach oraz prezes-elekt Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Czas to mus

- Jest kilka definicji tych zmian. Pacjenci nie zawsze do końca postrzegają progresję choroby, dotąd nie było też żadnej terapii dla tej fazy. W neurologii czas to mus – pacjenci muszą się obserwować – podkreśla. – Charakterystycznym przejściem do fazy SPMS jest to, że uspokajają się rzuty, ale stale pogarsza się stan neurologiczny pacjenta, jego sprawność, ruchowa, ale może być tak, że i poznawcza – dodaje.

Prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie oraz prezes-elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, podkreśla, że 65 proc. w całej grupie chorych na SM stanowią osoby z postacią rzutowo-remisyjną.

- Około 10-15 proc. to postać pierwotnie postępująca, a 20-25 proc. to osoby z postacią wtórnie postępującą. W tej grupie nie ma jednolitości. Około 1500 pacjentów obecnie kwalifikowałoby się do leczenia Siponimodem, potem w pierwszym roku mogłoby zostać włączonych do programu ok. 400-500 pacjentów, a potem stopniowo kolejni. Nie jest to więc zjawisko masowe – zaznaczył.

Zauważył, że na przełomie 15 lat udało się zmniejszyć śmiertelność chorych na SM o 30 proc., a im wcześniejsze leczenie, tym większa szansa na zmianę profilu pacjentów z SM.

Co najmniej 1 na 800-900 Polaków choruje na stwardnienie rozsiane. Łącznie według szacunków choruje ok. 43-45 tys. osób.

Dostęp od marca?

- Nowoczesne terapie pacjentów z SM muszą być dostępne już. Mamy zapewnienie ze strony Ministerstwa Zdrowia, że Siponimod znajdzie się na liście leków refundowanych w marcu (2021 – red.) i mam nadzieję, że nic tego postanowienia nie zmieni – powiedziała Malina Wieczorek z Fundacji SM – walcz o siebie!

Lek otrzymał niedawno pozytywną rekomendację Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego zaznaczył, że odpowiednie leczenie chorych na SM jest inwestycją z punktu widzenia państwa. SM zazwyczaj diagnozowane jest w wieku 20-40 lat. Osoby z postacią wtórnie postępującą średnio najczęściej mogą mieć ok. 50 lat, a więc długie życie zawodowe i aktywność społeczną przed sobą. 

Potwierdzają to dane przytoczone przez dr. n. med. Jakuba Gierczyńskiego, eksperta organizacji ochrony zdrowia Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego, MBA.

SM i praca

- Przypomnę, że 90 proc. chorych, którzy są w programach lekowych jest w wieku produkcyjnym, a 60 proc. chorych pracuje. Przed 2015 r. kiedy nie było jeszcze takiego dostępu do leczenia SM ZUS wypłacał renty 19 tys. chorym na SM, co kosztuje 270 mln podatnika, a nie przekłada się na benefit dla tych osób, bo oni chcą pracować. Sytuacja diametralnie zmieniła się po 2015 r. Badania uczelni Łazarskiego wykazują, że ta utrata produktywności się zmniejsza. W 2015 r. było 260 tys. dni absencji chorobowych, a w 2019 r. 226 tys. dni absencji chorobowych i znacznie mniej orzeczeń rentowych – mówił.

Dane z 2017 r. wskazują, że 64 proc. osób z SM raportowało wysoki odsetek niepełnosprawności związanej z postacią wtórnie postępującą, a aż 83 proc. z nich nie pracowało.

Kolejny przełom

Prof. Selmaj zaznaczył, że leczenie Siponimodem to stanięcie przed kolejnym przełomem. 

- Trochę się do tych przełomów przyzwyczailiśmy, bo w 3 ostatnich dekadach postęp w leczeniu SM był ogromny. Jednak nie mogliśmy zaproponować nic pacjentom z postacią wtórnie postępującą, co było wstydem. Ten lek działa na układ immunologiczny, zmienia dystrybucję limfocytów, zmniejsza ich dostęp do układu nerwowego i hamuje postęp choroby, jest wygodny w stosowaniu, gdyż ma postać tabletki – mówi profesor.

Konferencja prasowa o dostępie do nowego leku odbyła się 24 listopada. Zaprezentowano także raport „Optymalizacja opieki nad pacjentami z postacią wtórnie postępującą stwardnienia rozsianego (SPMS) w Polsce”, który powstał z inicjatywy Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego i Fundacji SM – walcz o siebie! przy współpracy z firmą Novartis.