Nowa nadzieja dla „motyli”, czyli chorych na pęcherzowe oddzielanie się naskórka

Wyniki najnowszych badań klinicznych mogą napawać optymizmem osoby z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (EB). Testy wykazują skuteczność terapii komórkami macierzystymi.

Pęcherzowe oddzielanie się naskórka (łac. Epidermolysis Bullosa, EB) to choroba genetyczna, autoimmunologiczna. Jest dość mało znana, za to ciężka i pełna bólu. Raz na ok. 50 tys. rodzi się dziecko, które może zranić najsłabsze dotknięcie. Osobom tym (na świecie jest ich ok. 500 tys.) tworzą się bowiem na skórze pęcherze – u niektórych pojedyncze i łatwe do leczenia, u innych jednak przewlekłe stany, obejmujące całe ciało.

Do osób tych przylgnęło piękne i subtelne określenie: motyle. Te, jak wiadomo, są wrażliwe na dotyk, ale też żyją bardzo krótko. W najcięższych przypadkach EB może doprowadzić do śmierci we wczesnym dzieciństwie. Dotychczas nie znaleziono skutecznego sposobu usunięcia przyczyn choroby, leczy się natomiast powikłania.

Nadzieja z Heidelbergu

Dlatego najnowsze doniesienia ze świata nauki są dla rodziców tak istotne. Międzynarodowe testy kliniczne, prowadzone przez RHEACELL – firmę z siedzibą w niemieckim Heidelbergu, specjalizującą się w terapii komórkami macierzystymi – zakończyły się sukcesem. Uczestniczyli w nich pacjenci z USA, Wielkiej Brytanii, Francji, Włoch, Austrii oraz Niemiec. To może być przełom i szansa na lek na Epidermolysis Bullosa.

Naukowcy szukają takiego medykamentu od dawna.

- W tej chwili nie ma takiego lekarstwa, ponieważ jest to choroba genetyczna – mówi Pierre Moustial, dyrektor generalny Grupy URGO. – Jedyne, co możemy zaproponować, to produkt, który ukoi ból i pozwoli dzieciom prowadzić normalne życie – myć się, ubierać, poruszać.

Badania nad terapią genową i komórkami macierzystymi do odtwarzania skóry, mimo że przypominają realia rodem z powieści fantastycznonaukowych, trwają już od jakiegoś czasu. Prowadziła je m.in. firma Abeona Therapeutics, jeden z liderów branży biotechnologicznej. Terapia eksperymentalna została jednak przerwana we wrześniu 2019 roku.

Komórki pnia

Komórki macierzyste są czasem nazywane komórkami pnia, ponieważ tak jak z pnia wyrastają gałęzie i liście, tak z tych komórek wywodzą się wszystkie komórki. Mają więc zdolność namnażania się i mogą stać się budulcem danej tkanki lub narządu.

Dzięki tak niebywałym możliwościom, bywają wykorzystywane w medycynie. Firma RHEACELL miała ocenić skuteczność i bezpieczeństwo terapii komórkami macierzystymi ABCB5+ dla osób z chorobą EB. Okazało się, że metoda ta przyczyniła się do gojenia ran na skórze i poprawy ogólnego stanu zdrowia uczestników badania.

- U pacjentów z EB leczonych komórkami macierzystymi ABCB5+ nastąpiła nadzwyczajna poprawa – przyznaje prof. Jakub Tolar, znawca choroby Epidermolysis Bullosa z Uniwersytetu Minnesoty.

Obecnie ma dojść do kolejnej fazy testów.